Orchard Therapeutics anuncia un acuerdo de reembolso en España
LONDRES, MADRID y BOSTON, Feb. 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Orchard Therapeutics, una compañía de Kyowa Kirin, ha anunciado que ha alcanzado recientemente un acuerdo con la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos, para la inclusión en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) de Libmeldy® (atidarsagene autotemcel) para todos los niños elegibles con las formas de leucodistrofia infantil tardía y juvenil temprana sin manifestaciones clínicas de la enfermedad y con la forma juvenil temprana con manifestaciones clínicas tempranas de la enfermedad- colectivamente denominada leucodistrofia metacromática de inicio temprano.
La leucodistrofia metacromática de inicio tempranoes una enfermedad neurometabólica ultra-rara, rápidamente progresiva, irreversible y en última instancia mortal, causada por un error en el gen responsable de codificar la enzima arilsulfatasa A (ARSA) que provoca daños neurológicos y regresión en el desarrollo. En la forma más grave de LDM, los bebés se desarrollan con normalidad, pero al final de la infancia empiezan a perder rápidamente la capacidad de andar, hablar e interactuar con el mundo que les rodea. Estos niños acaban deteriorándose hasta llegar a un estado vegetativo, que puede requerir cuidados intensivos las 24 horas del día, y la mayoría fallece en los cinco años siguientes a la aparición de los síntomas, lo que supone una enorme carga emocional y económica para la familiai.
"Libmeldy abre nuevas y enormes posibilidades para los niños en España con leucodistrofia metacromática de inicio tempranode inicio temprano, que anteriormente no tenían opciones de tratamiento más allá de los cuidados de apoyo y al final de la vida," dice Cristiana Giani, country manager de Italia e Iberia en Orchard Therapeutics. "Estamos agradecidos por el acuerdo alcanzado con el SNS que permitirá un acceso amplio y sostenible al tratamiento para los pacientes elegibles y sus familias."
El acuerdo con el SNS sigue a acuerdos similares obtenidos con las autoridades de reembolso del Reino Unido, Irlanda, Alemania, Italia, Suecia, Islandia, Finlandia, Noruega, Bélgica y los Países Bajos. Con el reembolso ya asegurado, la empresa está trabajando para cualificar su séptimo centro de tratamiento europeo en España.
Según la bibliografía existente, se estima que la leucodistrofia metacromática de inicio tempranotiene una incidencia aproximada de uno de cada 100.000 nacidos vivos. En España, se supone que dos o tres niños nacidos con leucodistrofia metacromática de inicio temprano podrían ser potencialmente elegibles para el tratamiento anualmente. Como ocurre con muchas enfermedades pediátricas raras y potencialmente mortales, la detección y el diagnóstico precoces son fundamentales para garantizar los mejores resultados posibles para los pacientes, razón por la cual Orchard Therapeutics apoya los esfuerzos para ampliar el cribado neonatal de enfermedades como la leucodistrofia metacromática de inicio temprano que cumplen criterios de inclusión ampliamente aceptados para el cribado poblacional.
Sobre Libmeldy
Libmeldy® (atidarsagene autotemcel) pretende corregir la causa genética subyacente de la leucodistrofia metacromática insertando una o más copias funcionales del gen humano ARSA ex vivo (fuera del organismo) en el genoma de las células madre hematopoyéticas del propio paciente mediante un vector lentiviral. Las células genéticamente reparadas se infunden de nuevo en el paciente, donde, una vez insertadas, se diferencian en múltiples tipos celulares, algunos de los cuales migran a través de la barrera hematoencefálica hasta el sistema nervioso central y expresan la enzima funcional.
Antes del tratamiento, los pacientes deben someterse a altas dosis de quimioterapia, un proceso que elimina células de la médula ósea para que puedan ser sustituidas por las células modificadas de Libmeldy®. Este enfoque tiene el potencial de restaurar la función enzimática para detener o ralentizar la progresión de la enfermedad con un único tratamiento.
Libmeldy® está aprobado por la Comisión Europea y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA). Para más información, consulte el Resumen de las Características del Producto disponible en el sitio web de la EMA.
El programa fue creado y desarrollado en colaboración con el Instituto de Terapia Génica San Raffaele-Telethon (SR-Tiget) de Milán (Italia).
Sobre Orchard Therapeutics
Orchard Therapeutics, una empresa de Kyowa Kirin, es un líder mundial en terapia génica centrado en poner fin a la devastación causada por enfermedades genéticas y otras enfermedades graves mediante el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevos tratamientos que aprovechan el potencial curativo de la terapia génica con células madre hematopoyéticas (CMH). En este enfoque, las células madre sanguíneas del propio paciente se modifican genéticamente fuera del organismo y luego se reinsertan, con el objetivo de corregir la causa subyacente de la enfermedad con un único tratamiento.
Fundada en 2015, las raíces de Orchard se remontan a algunas de las primeras investigaciones y desarrollos clínicos relacionados con la terapia génica HSC. Nuestro equipo ha desempeñado un papel fundamental en la evolución de esta tecnología, que ha pasado de ser una idea científica prometedora a una realidad potencialmente transformadora de vidas. En la actualidad, Orchard está desarrollando una serie de terapias génicas de CMH diseñadas para tratar enfermedades graves que suponen una carga inmensa para los pacientes, las familias y la sociedad, y cuyas opciones de tratamiento actuales son limitadas o inexistentes.
Para más información, visite https://orchard-tx.eu/.
Sobre Kyowa Kirin
Kyowa Kirin se esfuerza por desarrollar y ofrecer medicamentos innovadores con el propósito de cambiar vidas. Como compañía global de especialidades farmacéuticas con sede en Japón y con una trayectoria de más de 70 años, aplicamos tecnologías de vanguardia, incluida nuestra experiencia en investigación e ingeniería de anticuerpos monoclonales, para poder dar solución a las necesidades de los pacientes y la sociedad en múltiples áreas terapéuticas tales como Nefrología, Oncología, Inmunología / Alergología y Neurología. En nuestras cuatro divisiones regionales: Japón, Asia Pacífico, América del Norte y EMEA / Internacional, nos focalizamos en nuestro propósito de hacer sonreír a las personas, y compartimos nuestros valores de compromiso con la vida, trabajo en equipo, innovación e integridad. Puede obtener más información sobre Kyowa Kirin en: https://www.kyowakirin.com
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iMahmood et al. Leucodistrofia metacromática: Un caso de trillizos con la variante infantil tardía y una revisión sistemática de la literatura. Journal of Child Neurology 2010, DOI: http://doi.org/10.1177/0883073809341669
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